科学家们发现Charcot-Marie-Tooth疾病的可能治疗

时间：2021-08-08 14:52:09 来源：

与健康大鼠（左）相比，大鼠与Charcot-Marie-Tooth疾病（中央）显示较少的髓鞘，围绕着轴颈，可见为缺少蓝色环。用卵磷脂（右）治疗的动物显示有粒细胞的增加。© Max-Planck-实验医学研究所

Charcot-Marie-Doother疾病是最常见的遗传性神经病变，并影响全世界超过200万人。Max-Planck-Desimental Mickice研究所和哥廷根大学医疗中心的研究人员现在希望使用卵磷脂，一种无害的膳食补充剂来治疗无法治愈的疾病。

仅在德国，至少有30,000人患有Charcot-Marie-Tooth神经病变，属于稀有疾病的类别。由于导致PMP22基因重复的遗传缺陷，患者会促进其周围神经的缓慢损害。早期症状，就像步行困难或变形的脚一样已经发生在童年期间。后来，腿部和手臂的肌肉无力发生，但也麻木，刺痛或疼痛。在极少数情况下，患者可能被迫使用轮椅。

轴突，神经细胞在外周神经系统中的突起，通过在整个长度上支撑细胞包围。这些施旺细胞在轴突周围产生脂肪层，髓鞘，其允许更快地转移电信号。使用遗传修饰的大鼠Max-Planck-Dementical Desishience Sourtituce，TheGöttingen的大学医学中心以及来自Leipzig，Würzburg，海德堡和亚琛的神经科学家现在发现患病患者在开发期间表现出降低的脂肪代谢。这导致髓鞘受损。“肌素的生产对于施万氏细胞来说非常费力。像Charcot-Marie-Doother疾病的原因一样破坏，没有髓鞘的神经纤维，这限制了它们的功能，“罗伯特Fledrich是该研究的第一个作者。

Schwann细胞使用磷脂进行髓鞘

使用卵磷脂，可能对施万细胞的减少的脂肪产生，并且可以改善Charcot-Marie-Tooth疾病中的干扰髓鞘。卵磷脂由大豆或蛋黄产生，由磷脂组成。它是一种无害的膳食补充剂和髓鞘的主要成分。最初，科学家能够表明杂草细胞吸收遗传改性大鼠的磷脂，并用于生产髓鞘。

患有患有卵磷脂的患病大鼠的治疗研究不仅表明用磷脂的治疗促进了髓鞘。“无论治疗开始如何，它显着减轻了疾病的过程”，露丝·斯塞特（Ruth Stassart）的联合领导者解释道。“来自动物检测的有前途的数据，特别是与人类的已经证明的兼容性，促进了卵磷脂作为Charcot-Marie-Tooth病的治疗剂以及可能的脱髓鞘疾病”，这是一种神经病学家迈克尔·塞里达（Michael Sereda）。 Max-Planck-Institute临床神经生理学和集团领导者，他指导了该研究。

出版物：R. fledrich等，“靶向髓鞘脂质代谢作为CMT1a神经病变模型中的潜在治疗策略，”自然通信第9卷，物品编号：3025 (2018)

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