科学家使用基因治疗 - 下一步，人体测试恢复盲目小鼠的视觉

详细介绍视网膜的结构，包括表达纳米镜的MCO1 OPSIN的双极细胞的位置。

科学家使用基因治疗和一种新型光敏蛋白来恢复小鼠的视觉。NIH资助的治疗现在将在人类中进行测试。

一种新开发的光学感测蛋白，称为MCO1 OPSIN在使用基因疗法附着于视网膜双极细胞时恢复盲小鼠中的视觉。国家眼科研究所是国家卫生研究院的一部分，为纳莫克，LLC提供了一个小型企业创新研究申请，用于开发MCO1。该公司计划今年晚些时候的美国临床审判。

Nanoscope的调查结果，今天报道了今天的基因治疗，表明完全盲目的小鼠 - 意味着它们没有明显的感知 - 治疗后的显着视网膜功能和视觉。报告中描述的研究表明，在标准化的视觉测试中，处理的小鼠明显更快，例如导航迷宫和检测运动的变化。

Opsins是用蛋白质发射其他细胞，作为对视觉感知至关重要的信号级联的一部分。在正常的眼睛中，Opsins由视网膜中的杆和锥形光感受器表示。当被光激活时，感光体脉冲并通过其他视网膜神经元，视神经和脑中的神经元发送信号。

各种常见的眼部疾病，包括与年龄相关的黄斑变性和视网膜炎，损伤感光体，视力损害。但是，虽然光感受器可能不再完全功能，但是其他视网膜神经元，包括一种称为双极细胞的细胞，保持完整。调查人员确定了双极细胞接受损坏感光体的一些工作的方法。

纳米腔研究员Samarendra Mohanty和Subrata Batabyal。

“我们的战略的美丽是其简单性，”Samarendra Mohanty，Ph.D.，纳米座创始人和关于鼠标研究的报告的相应作者表示，今天出现的鼠标研究纯粹的基因治疗。“双极细胞从感光体中下游，因此当MCO1 OPSIN基因在具有无障碍感受器的视网膜中向双极细胞中加入双极细胞时，恢复光敏感性。”

根据研究人员称，该战略可以克服因视网膜再生的其他方法困扰的挑战。因此，基因替代疗法迄今为止主要在罕见的疾病中，使感光体完整的罕见疾病，例如Luercana为Leber先天性生物疲劳。仿生眼睛，例如Argus II视网膜假体，需要侵入性手术和可穿戴硬件。其他Opsin替换疗法需要光的强化，以达到信号转导所需的阈值。但强烈的光线风险对视网膜造成的进一步损害。纳莫斯科的治疗需要一次性注射到眼睛中，没有硬件。MCO1对环境光敏感，因此不需要强光闪耀到眼睛中。与MCO1的治疗可以治疗更广泛的退行性视网膜疾病，因为感光体存活不需要。

研究人员没有关于治疗小鼠的安全问题。血液和组织的检查发现没有由于治疗而导致的炎症迹象，治疗没有脱靶效应的双极细胞表达MCO1 OPSIN。

根据一定的情况，根据研究人员，治疗可以帮助患者实现20/60愿景;但是，没有人知道恢复的愿景如何与正常愿景相比。

“人们的临床研究将帮助我们了解通过双极细胞的信号如何影响视力质量;例如，治疗的眼睛如何挑选出快速移动的物体。“，”梅子·巴达巴尔，博士，掌握的掌握作者。治疗可能受到限制，用于治疗严重视网膜疾病的患者。

“如果这种使用在退化视网膜中捕获的细胞的这种致硫化方法可以证明是在人类的视力恢复中有效，超出了光明的感知，它可以为晚期视网膜炎的患者视网膜假体方法提供有价值的替代品，”Paekgyu Lee说，博士，Nei的小型企业创新研究计划的方案官员。

参考：“对小鼠环境光激活多重特征OPSIN救援的双极细胞的敏化”由Subrata Batabyal，Sivakumar Gajeraman，Sanjay Pradhan，Sulagna Bhattacharya，Weldon Wright和Samarendra Mohanty，2020年10月22日，自然基因治疗.DOI：
10.1038 / S41434-020-00200-2

此新闻稿描述了基本的研究发现。基础研究增加了我们对人类行为和生物学的理解，这是对预防，诊断和治疗疾病的新的和更好的方法。科学是一种不可预测和增量的过程 - 每个研究都在过去的发现，通常以意想不到的方式。没有基础基础研究的知识，最具临床进步是不可能的。