纳米颗粒递送PNA分子以纠正囊性纤维化的突变

时间：2021-06-17 08:52:07 来源：

左右，用基因校正的PNA / DNA处理的囊性纤维化细胞显示出增加的摄取水平，或用于校正突变。

新研究详细介绍了一支科学家团队如何通过微观纳米颗粒递送肽核酸和供体DNA，以在引起囊性纤维化的基因中成功地校正最常见的突变。

囊性纤维化是一种遗传，危及生命的疾病，可损害肺部和消化系统。它是由称为F508del称为F508del的囊性纤维化基因的突变是最常见的。这种疾病没有治愈，治疗通常由症状管理组成。以前通过基因治疗治疗疾病的尝试已经不成功。

为了纠正突变，耶鲁研究人员的多学科团队开发了一种新颖的方法。由Peter Glazer博士，治疗放射课，Mark Saltzman，生物医学工程椅，以及玛丽·埃格博士，儿科和细胞和分子生理学博士，合作团队使用类似于DNA的合成分子，称为肽核酸的合成分子或pnas - 以及供体DNA，以编辑遗传缺陷。

该研究于4月27日公布自然通信。

“PNA所做的是钳位到接近突变的DNA，触发细胞中的DNA修复和重组途径，”EGAN解释。

研究人员还开发了一种通过微观纳米颗粒递送PNA / DNA的方法。这些小颗粒是直径的亿米，专门设计用于渗透靶向细胞。

在人类气道和小鼠鼻细胞中，研究人员观察到靶向基因的校正。“我们能够编辑的人类和小鼠中细胞的百分比高于先前在基因编辑技术中报告的百分比，”塞根说。他们还观察到，治疗偏离靶或意外，对处理细胞的影响很小。

虽然研究结果很重要，但在EANG说，虽然需要更多的研究来改进基因工程战略。“这是一个漫长的过程中的第一步。该技术可以用作修复囊性纤维化中基本遗传缺陷的一种方法。“

其他耶鲁作者包括妮可阿里·麦克奈，卡尔·阿兰达林·克里切尔J.田野，克里斯蒂娜卡普托，莎莎科·科普奇，艾莎古普塔，伊莱亚省Quijano，李帕利科夫，永港，拉曼巴尔和约翰·佩贝尔。

该研究部分由Nigms医学科学家培训计划T32GM07205（N.A.M.），Hartwell Foundation（对M.E.E.）和国家卫生学会R01HL082655和R01ai112443（至下午）和R01EB000487（至下为W..s.）。

出版物：Nicole Ali McNeer等，“纳米颗粒，其在气道上皮递送F508del CFTR的染色肽核酸分子，”自然通信6，物品编号：6952; DOI：10.1038 / ncomms7952

图像：雷切尔字段

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